15.3.17

Doenças raras ganham dois novos medicamentos

Medicamentos Soliris (eculizumabe) e o Cerdelga (hemitartarato de eliglustate) são opção inédita para pessoas com doença de Gaucher e hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).

Dois medicamentos para doenças raras, inéditos, ganharam registro da Anvisa. Os novos produtos são o eculizumabe e o hemitartarato de eliglustate.

O princípio ativo eculizumabe, registrado com o nome comercial de Soliris, foi aprovado para duas doenças. Uma delas, é um tipo de doença que afeta o sistema sanguíneo e é denominada Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN). A outra é chamada Síndrome Hemolítico Urémica atípica (SHUa)

Doenças raras: dois novos medicamentos

Sobre a doença Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)


Nos pacientes com HPN, os glóbulos vermelhos podem ser destruídos pela ação do Sistema Complemento, o que leva a valores baixos nas contagens de glóbulos vermelhos (anemia), fadiga, dificuldade de funcionamento de diversos órgãos, dores crônicas, urina escura, falta de ar e coágulos sanguíneos. O eculizumabe foi registrado como medicamento biológico novo.

Sobre a doença Síndrome Hemolítico Urémica atípica (SHUa)


A doença afeta o sistema sanguíneo e os rins denominada. Nestes pacientes podem ocorrer valores baixos nas contagens das células sanguíneas (trombocitopenia e anemia), perda ou redução da função dos rins, coágulos sanguíneos, fadiga e dificuldade de funcionamento de diversos órgãos.

Como funciona o Soliris (eculizumabe)?


O eculizumabe pode bloquear a ação do complemento, a resposta inflamatória do organismo e a sua capacidade de atacar e destruir as próprias células sanguíneas vulneráveis (células HPN).

A evidência do benefício clínico de Soliris® (eculizumabe) foi demonstrada no tratamento de pacientes com hemólise e sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de elevada atividade da doença, independente do histórico de transfusões.

Doença de Gaucher tem novo tratamento


Já o hemitartarato de eliglustate foi aprovado com o nome comercial de Cerdelga. O produto será produzido na forma de cápsulas de 100 mg. O medicamento é indicado para o tratamento, de longo prazo, de pacientes adultos com Doença de Gaucher tipo 1 (DG1), que são metabolizadores pobres (MP), intermediários (MI) ou extensos (ME) do CYP2D6.

A Doença de Gaucher é uma doença genética, progressiva, e a mais comum das doenças lisossômicas de depósito, que recebem esse nome devido ao acúmulo de restos de células envelhecidas depositadas nos lisossomos (pequenas estruturas celulares que contêm enzimas essenciais ao equilíbrio do organismo).

Os sintomas mais comuns são cansaço, dores nos ossos, fraturas espontâneas, cirrose, entre outros.

O novo medicamento Cerdelga (hemitartarato de eliglustate), será fabricado pela empresa Genzyme localizada em Waterford, Irlanda, e a dona do registro do medicamento no Brasil é a empresa Genzyme do Brasil Ltda., localizada em São Paulo-SP.

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Fonte: ANVISA
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